Malattie rare: ok di Aifa al rimborso ravulizumab in miastenia gravis generalizzata

(Adnkronos) – L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab, inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione, come terapia aggiuntiva a quella standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata (gMG – generalised Myasthenia Gravis) e positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR). Lo annuncia in una nota AstraZeneca, insieme ad Alexion, AstraZeneca Rare Disease. La decisione di Aifa per questa indicazione fa seguito all'approvazione da parte della Commissione europea di settembre 2022, basata sui risultati dello studio di fase III Champion-Mg, pubblicati online su 'Nejm Evidence'. Nello studio, ravulizumab ha dimostrato un beneficio clinico precoce e duraturo in grado di ridurre l'onere del trattamento con una somministrazione ogni 8 settimane. In particolare, si è rivelato superiore al placebo nell'endpoint primario di variazione, alla settimana 26 dal basale, del punteggio totale del Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile (Mg-Adl), indice che misura le capacità del paziente di svolgere le attività quotidiane. Inoltre, nei risultati di follow-up prolungato dell'estensione in aperto, si è osservato un beneficio clinico fino a 60 settimane.  La gMG è una malattia neuromuscolare autoimmune, rara, debilitante e cronica che porta alla perdita della funzione muscolare e a un grave indebolimento. Nei paesi dell'Unione europea si stima siano circa 89mila i casi diagnosticati di questa patologia, mentre in Italia si stimano circa 17 mila persone affette da gMG. "Nella miastenia gravis – spiega Michelangelo Maestri Tassoni, Dipartimento di Neuroscienze Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana – il sistema immunitario attacca un recettore nei muscoli con il risultato che i segnali di movimento risultano interrotti. Questo porta a sintomi lievi, ma comunque invalidanti, come visione doppia e perdita di equilibrio, fino a quadri più gravi che comportano la compromissione della deglutizione e respirazione. Si tratta di una malattia che nelle donne inizia il più delle volte prima dei 40 anni, con un impatto notevole sulla qualità di vita". Come osserva Raffaelle Iorio, Università Cattolica del Sacro Cuore, Uoc Neurologia Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli Irccs Roma. "ravulizumab agisce in maniera specifica sulla proteina C5 del sistema del complemento, bloccandone l'azione e prevenendo la distruzione della giunzione neuromuscolare e riducendo i sintomi di debolezza e affaticamento. L'approvazione da parte dell'Aifa rappresenta un notevole passo avanti per il trattamento della miastenia gravis generalizzata nel nostro Paese, poiché mette a disposizione dei pazienti, e dei medici che li hanno in cura, un'opzione terapeutica a lunga durata d'azione in grado di portare miglioramenti duraturi nella vita quotidiana. Il farmaco ha dimostrato infatti un beneficio clinico in un'ampia gamma di pazienti, compresi quelli che continuano a presentare sintomi della malattia anche dopo il trattamento iniziale con la terapia standard".  Molto positivo il giudizio dell'Associazione italiana miastenia e malattie immunodegenerative amici del Besta (Aim), alla quale fanno riferimento i pazienti affetti da miastenia gravis. Il suo presidente, Renato Mantegazza, commenta così la decisione dell'Aifa: "Questa malattia ha un impatto debilitante sulla qualità della vita e condiziona in modo pesante la capacità del paziente di svolgere anche le normali attività di ogni giorno. E' dunque da salutare con soddisfazione l'arrivo di un trattamento che ha dimostrato di poter intervenire in modo efficace su questi aspetti". Richiama l'attenzione su un aspetto particolarmente importante per i pazienti Mariangela Pino, segretario e socio Aim, sezione Lazio: "La gestione della malattia è decisamente molto faticosa per intensità e frequenza dei trattamenti, e questo, sovente, può generare scarsa aderenza alla terapia. In questo caso, la somministrazione ogni 8 settimane rappresenta per noi pazienti un'innovazione terapeutica importante e un punto di svolta cruciale che ci consente di affrontare in modo diverso la quotidianità. Tutto questo significa poter aspirare a una dimensione di 'normalità' che è fondamentale per la realizzazione personale, sociale e professionale di ciascuno".  Afferma Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease: "Siamo orgogliosi di mettere a disposizione dei pazienti italiani un trattamento per la miastenia gravis generalizzata che dimostra di essere efficace e di poter semplificare la gestione della patologia, contribuendo a cambiare in meglio la vita delle persone che ne sono affette e delle loro famiglie. E' per noi un risultato importante, ma il nostro impegno non si esaurisce alla sola ricerca e sviluppo di nuovi farmaci. Vogliamo essere un partner al fianco della comunità scientifica, dell'associazione di pazienti, delle istituzioni e di tutti coloro che lavorano all'interno del sistema della malattie rare, e agire in modo concreto non solo mettendo a disposizione soluzioni terapeutiche innovative, ma con progetti 'oltre il farmaco' per rispondere alle esigenze ancora insoddisfatte dei pazienti con malattie rare".  —[email protected] (Web Info)